Novo upanje za zdravljenje bolnikov z amiotrofično lateralno sklerozo

Tedaj še neznan povezava med imunskim sistemom in smrti motornih nevronov v amiotrofično lateralno sklerozo (ALS), znan tudi kot Lou Gehrig bolezen, je odkril znanstveniki iz raziskovalnega centra Univerze v Montrealu. Sklepi otkryvayuh način, da popolnoma nov pristop za razvoj zdravila, ki se lahko zdravi ali vsaj upočasni napredovanje nevrodegenerativnih bolezni, kot so ALS, Alzheimerjeva bolezen, Parkinsonova bolezen in Huntingtonova bolezen.

Študija, objavljena 10. junija 2015 v reviji Nature Communications, je pokazala, da ima imunski sistem v živalskem modelu C. elegans (prosto živeče ogorčica (črv), približno 1 mm v dolžino), pomembno vlogo pri razvoju ALS. "Neravnovesje imunskega sistema lahko prispeva k uničenju bolezni motoričnega nevrona, in prost dostop" - Alex je dejal Parker, raziskovalec in izredni profesor na oddelku za nevrološke Univerze v Montrealu.

Amiotrofična lateralna skleroza - mišično bolezen, ki prizadene nevronov in hrbtenjače. Bolniki z ALS postopoma postane paraliziran in ponavadi umrejo v manj kot 5 let po pojavu simptomov. Trenutno ni nobenega učinkovitega zdravljenja za to bolezen. Riluzol le podaljša bolnikovo življenje za nekaj mesecev.

Več kot deset genov, povezanih z razvojem ALS. Če pride do mutacije v enem od njih - oseba razvije bolezen. Znanstveniki so vstopili mutiran humani gen (TDP-43 ali zapre) v C. elegans, ki se pogosto uporablja za genetske poskuse. Ogorčice paraliziran za približno 10 dni. Izziv je najti način, da bi jih rešil pred gotovo smrtjo. "Imeli smo idejo, da spremeni en gen - tir-1 -, ki je znan po svoji vlogi v imunskem sistemu, - je dejal Julie Verep, vodilni raziskovalec in doktorski študent pod vodstvom Alex Parker. - Rezultati so bili izjemni. Ogorčice so imunsko oslabljeni zaradi genskih mutacij tir-1 je bila v najboljšem stanju, in paraliza sta bila manj izrazita. "

Ta študija poudarja mehanizem, ki ni nikoli sum: tudi če ima C. elegans zelo preprost imunski sistem, ta sistem lastnih nevroni napačna lezija ogorčic je. "The ogorčica misli, da ima virusno ali bakterijsko okužbo, in sproži imunski odziv. Toda reakcija je strupen in uničuje motoričnih nevronov za živali, "- je pojasnil dr Alex Parker. Ali obstaja podoben scenarij pri ljudeh? Mogoče. Humani ekvivalent gen TIR-1 - SARM1 - potrdili pomen integritete živčnega sistema. Raziskovalci verjamejo, da je nenormalno mehanizem signalizacijo enaka za vse gene, povezane z ALS. To pomeni, TIR-1 protein (ali SARM1 ljudi), odličen terapevtski cilj za razvoj zdravil. SARM1 še posebej pomembno zato, ker je to del uveljavljenem procesu aktivacije kinaze, ki se lahko blokira obstoječimi zdravili.

Alex Parker ukaz preveri že aktivne droge, ki so bili s strani FDA predhodno odobrila za zdravljenje bolezni, kot so revmatoidni artritis, da bi videli, kako se dela z ALS. Vendar pa obstajajo še ovire za vzpostavitev zdravila za zdravljenje ali upočasnitev napredovanja amiotrofične lateralne skleroze.

"V naši raziskavi o ogorčic, vemo, da je žival bolna, saj je povzročila bolezen. To nam je omogočilo, da se predčasno zdravljenje. Toda ALS - Staranje je bolezen, ki se ponavadi pojavlja pri ljudeh, starih okoli 55 let. Ne vemo, ali je potencialni zdravilo učinkovito, če ga dajemo po nastopu simptomov. Vendar smo jasno pokazali, da blokira ta ključni protein zavira napredovanje bolezni v ogorčice ", - sklenjene dr Alex Parker.