Rekonstrukcija starodavne virus naj bi pomagala znanstveniki izboljšati gensko zdravljenje

V novi študiji, objavljeni v poročilih o reviji Cell, raziskovalci pokazali, kako so uspešno spremenili staro virus in ga uporabljajo, da bi gensko terapijo na mrežnici, jeter in mišičnega tkiva miši.

Genska terapija - je relativno nova in večinoma eksperimentalni pristop, ki uporablja gene namesto droge ali operacijo za preprečevanje ali zdravljenje bolezni.

Raziskovalci, vključno z znanstveniki iz Massachusetts vida in sluha Infirmar in SCHEPENS Eye Research Institute v Bostonu, Massachusetts, pravijo, da je študija naj bi omogočila, da bi genska terapija varnejše, Bole močna in na voljo več bolnikov.

Raziskovalci so tudi upanje, njihove ugotovitve poglobitev znanstveno znanje kompleksno strukturo virusa, ki se lahko uporablja kot "transporter" gensko zdravljenje - vozil, ki uvajajo genov v celice.

Višji avtor Luke H. Vandenberg, izredni profesor na Harvard Medical School, ki vodi laboratorij, je povedal: "Prepričani smo, da nam bodo naše ugotovitve naučiti, kako zgraditi kompleksne biološke strukture, kot AAV (adeno-povezane viruse). Poznavanje tega, upamo, da bomo razvili novo generacijo virusov za uporabo kot sredstvo za gensko terapijo. "

Virusi so idealno orodje za dostavo genov. Preživijo, se uvaja v genskega materiala v celice organizmov, ki jih okužijo. celične organele, virusi in nato zajame ustvariti kopije sebe in množijo. "

Modificirani virusi, je verjetno, da bo napadel jih imunski sistem ne

Z uvedbo terapevtskih genov v virus, lahko raziskovalci jih uporabljajo za tihotapljenje genov v celice ali tkiva bolnika. Adenoasociiran virusi (AAV) - majhna virusi, ki okužijo ljudi, vendar ne povzročajo bolezni. To je ena izmed sposobnosti, ki bi jim idealna vozila za gensko terapijo.

Do sedaj so se razvijalci izbrani AAV gensko zdravljenje, ki naravno kroži v človeški populaciji. Ampak problem je, da ko so ljudje dovzetni za ta virus, imunski sistem ga zapomni in ga poskuša odpraviti, če napade naslednjič.

Kot rezultat, je učinkovitost genske terapije, ki temelji na naravnem AAV za omejeno, če se bolnikov imunski sistem stykalas s temi virusi prejšnjih in napadi na vozila, preden so imeli priložnost, da vstopijo zadostno število genov v celicah, da je bilo zdravljenje učinek.

Rešitev je, da se oblikovanje novega, benigno AAV, ki jih pacientovega imunskega sistema, ki jim daje čas za uvedbo terapevtskih genov v tarčne celice ne prepozna. To bi genska terapija voljo veliko večje število bolnikov.

Vendar pa AAV ni tako enostavno spremeniti zaradi njihove kompleksne strukture. Virusnih proteinov ovojnice so tesno povezani skupaj v edinstveno, zapletenih vzorcev, kot sestavljanke.

Vezje je tako zapletena in se prekrivajo, da je sprememba protein z uporabnega namena - na primer za učinkovitejši prenos genov v celici - lahko privede do uničenja celotne lupine.

Starodavno virus uspešno dosegli ciljnih tkiv pri miših brez stranskih učinkov

Da bi rešili problem, ki spreminja AAV, ki bi imela koristi, brez pomanjkljivosti, so raziskovalci preučevali prednikov viruse, ki prevladujejo danes.

Raziskovanje družinskega drevesa virusov, so raziskovalci sposobni doseči v nasprotni smeri drevesa svojih prednikov, ki razkrivajo spremembe, ki so se zgodile v njihovem razvoju. Poznavanje tega, znanstveniki spremenjene viruse devet, ki so imele strukturno celovitost, in je imel tudi funkcije, ki bi jim dobro vozil.

Ko so raziskovalci testirali spremenjene viruse pri miših, so ugotovili, da Anc80 - najstarejši med njimi - je bilo uspešno usmerijo in vstopijo v celice jeter, mišic in mrežnici brez strupenih stranskih učinkov.

Naslednji korak bo sestavljena iz raziskovalcev za študij interakcije med virusom in gostiteljem skozi evolucijo, da bi poskušali najti boljše vozil za klinično uporabo. Znanstveniki načrtujejo tudi test, če Anc80 uporablja za zdravljenje bolezni jeter in oblik mrežnice slepoto.

Profesor Vandenberg povzema rezultate: ". Vozila razvite in značilno v tej študiji dokazali edinstveno in močno biologije, ki upravičuje upoštevanje njihove uporabe za gensko zdravljenje"