Obetavno zdravilo za zdravljenje Parkinsonove bolezni: študija podpira hitro izvajanje kliničnih preskušanj

Univerza v Sheffieldu je ugotovila, da lahko zdravilo, ki se uporablja že desetletja za zdravljenje bolezni jeter učinkovit pri upočasnitev napredovanja Parkinsonove bolezni.

Pionirska študija, ki jo akademiki iz Sheffield Inštituta za translacijsko nevrologi (SITraN) vodil v sodelovanju z znanstveniki z Univerze v Yorku, podpira hiter študijo ursodezoksiholevayu drog kisline v kliničnem preskušanju pri bolnikih z Alzheimerjevo boleznijo.

Dr Heather Mortiboyz, višji sodelavec pri organizaciji Parkinsonovo UK na Univerzi v Sheffieldu, je pojasnil: "Mi smo dokazali pozitivne učinke ursodeoksiholično kisline na tkiva mediji LRRK2 gena s Parkinsonovo boleznijo, kot tudi v asimptomatsko (trenutno) gena mediji LRRK2. V obeh primerih, UDCA izboljšalo mitohondrijske funkcije, kot je razvidno s povečanjem porabe kisika in mobilnih energetskih ravneh. "

Oliver Bendmen, profesor motnje nevroloških gibanja na Univerzi v Sheffieldu in častni svetovalec Nevrolog na Sheffield učnih bolnišnicah v državne zdravstvene službe, je dejal: "Čeprav smo preučevali bolnike s Parkinsonovo boleznijo, ki so bili nosilci LRRK2 mutacije, mitohondrijski napake so prisotni tudi na drugih dednih in občasnih oblik tudi bolezen, katerega vzroki še vedno ne vem. Zato upamo, da lahko ursodezoksiholinska kisline uporabna tudi v drugih vrstah Parkinsonove bolezni, in je lahko koristen tudi v drugih nevrodegenerativnih bolezni. "

Študija je tudi prvič pokazala ugoden učinek ursodeoksiholično kislino na dopaminergične nevrone - živčne celice prizadete pri Parkinsonovi bolezni - v modelu bolezni na črti, ki ima enako genetsko spremembo nekateri pacienti z boleznijo.

Študija je objavljena v reviji Neurology.

Mutacija v genu LRRK2 je najpogostejši posamični vzrok dedne bolezni Parkinsonove. Vendar pa natančen mehanizem vodi v razvoj bolezni še ni znan.

Napake v mitohondrijih, in posledično - zmanjšanje energetske vrednosti so dejavnik pri razvoju številnih bolezni, ki vplivajo na živčni sistem, vključno s Parkinsonovo boleznijo in bolezni motoričnega nevrona. Živčne celice imajo še posebej visoke potrebe po energiji, zato napake v energetskih generatorjev celic močno vpliva na njihovo preživetje.

Profesor Bendmen dodal: "Glede na obetavne rezultate naših priprav presejalnih vitro, smo zainteresirani za nadaljnji študij in potrjujejo potencial INVIVO ursodeoksiholično kisline - v živem organizmu. Ursodezoksiholinska kislina se uporablja v klinični praksi že desetletja, zato se lahko dajo v kliničnih razmerah zelo hitro, če se izkaže za njeno uporabo v kliničnih raziskavah. "

Rebecca Furmston, podiplomski študent, in dr Chris Elliott, iz Oddelka za biologijo, York University, so pokazale pozitivne učinke UDCA INVIVO, z uporabo sadno muho (Drosophila melanogaster). V sadju muhe mitohondrijev napake z mutacijo LRRK2 povzročijo dopaminergičnih nevronov lahko opazili s postopno izgubo funkcije vida. Muhe nosi mutacijo, obdrži svojo vid, ko so bili krmljeni s ursodeoksiholično kislino.

Dr. Elliott je dejal: "Zdravljenje sadne mušice, ki nosi okvarjeni gen LRRK2 uporabo UDCA pokazala temeljito reševanje dopaminski signalizacijo. Krmljenje ursodeoksiholično kislino pluje s polovico njihov način življenja je upočasnila hitrost degeneracije možganov. Tako lahko formulacije varčevanje mitohondrije bila obetavna nova strategija za spreminjanje terapije za zdravljenje Parkinsonove bolezni, povezane z LRRK2 ".

Dr. Arthur Roach, direktor raziskav in razvoja v organizaciji Parkinsonovo Veliki Britaniji, je dejal: "Obstaja velika potreba po novih načinov zdravljenja, ki lahko upočasnijo ali zaustavitev Parkinsonove bolezni. Ker so te nujnosti preverjanja drog, kot ursodeoksiholično kislino že odobrena za uporabo v drugih bolezni, je zelo dragocena. To lahko shranite let časa in več sto milijonov funtov. Posebej spodbudno v tej študiji, ki je tudi pri relativno nizkih koncentracijah zdravila še vedno imela vpliva na bolezni celic Parkinsonovo gojijo v laboratoriju. Tovrstne raziskave je najboljše upanje pri iskanju boljše zdravljenje za ljudi s Parkinsonovo boleznijo, za let, ne desetletja. "