Genska terapija botulizma

Po raziskovalci na področju nalezljivih bolezni CummingsSchool lahko genska terapija učinkovitejša od obstoječe zdravljenje botulizma - redke paralitični bolezni, ki jo je nevrotoksin povzročajo.

Bakterija Clostridium botulinum, povzroča botulizem - redko paralitičnega bolezen.

Nov pristop se lahko uporablja tudi za zdravljenje drugih bolj običajnih okužb, kot je zastrupitev s hrano E. Coli in bolnišničnih nalezljivih bolezni povzročajo Clostridiumdifficile.

Botulizem povzročajo toksini, ki jih proizvaja bakterije C. botulinum. Ljudje zbolijo, ko jedo pravilno shranite ali konzervirane hrane. Kljub relativno nizko incidenco botulizma v Združenih državah Amerike, obstaja bojazen, da se toksin - najmočnejši znani - se lahko zlahka izvajajo in uporabljajo kot orožje bioterorizma.

Tukaj je cepivo za botulizma, vendar jim dajo vse bolezni so tako redke - to je nepraktično in drag. Širok cepljenje bo tudi odvračanje od uporabe toksin zdravljenja C. botulinum Botox na področju zdravja, kot so mišični krči, ali kozmetične namene. Namesto tega so zdravniki zdravijo z botulinum Antitoksin uporabo.

Vendar pa je Antitoksin je drago za ustvarjanje, shranjevanje in dostavo - in imajo kratek rok trajanja. "Zdravljenje botulizma je zapletena zaradi dejstva, da različni sevi bakterije proizvajajo najmanj sedem znano zelo različne oblike istega toksina, - je dejal Charles Shoemaker, profesor na oddelku za infekcijske bolezni in globalno zdravje v CummingsSchool. - Torej ne moreš razmišljati o tem, kako ravnati z enim toksinom- boste morali spopasti z vse od njih ".

Trenutno antitoxins ustvarjeni z imunizacijo živali pred botulizma, ki jih proizvajajo protitelesa v krvi. Nato protitelesa ekstrahira iz krvi in ​​se uporabljajo za zdravljenje botulizma pri ljudeh. Strjevanje nastane, ko protitelesa se vežejo na botulinum toksinov, so tako nevtraliziramo in izloča skozi jetra.

nevtralizator toksinov

Profesor Shoemaker prišel z drug način za zdravljenje botulizem leta 2010, ko je razvil terapijo, ki uporablja beljakovine za nevtralizacijo toksinov. Združevanje beljakovin, kot so kroglice na vrvico, lahko eno sredstvo preprečili nekatere toksine.

Profesor Shumeykergovorit, da je ta metoda veliko prednosti v primerjavi z obstoječimi zdravljenji, saj proizvodnjo proteinov, cenejše in imajo daljši rok trajanja kot serumskih protiteles, pridobljenih iz živali. Te nove beljakovine, lahko Antitoksin shranjeni v bolnišnicah po vsej državi. Trenutno, Center za nadzor bolezni trgovini zalogo tradicionalne antitoxins le na nekaj mestih.

Profesor Shoemaker izboljšala svojo prvo odkritje, ki dokazuje, da je gensko terapijo lahko zagotovi enak protein-antitoksin za zaščito botulizem vaktsinopodobnoy pred več mesecev, brez ovir, ki omogočajo uporabo Botox za zdravljenje drugih bolezni.

Genska terapija uporablja spremenjeno adenovirus - izključen različico patogenov, ki povzročajo prehlad - za dostavo genov za zdravljenje botulizma na podlagi beljakovin profesorja Shoemaker. Ta genska komplet omogoča, da telo ustvari bolnikove lastne beljakovine. "Bolnik je prav tako zaščiten, kot če ste bili neposredno injicirali beljakovine", - pravi.

Genska terapija deluje pri miših. Profesor Shoemaker in njegovi kolegi CummingsSchool in University of Washington je pokazala, da je ena obravnava ščiti miši proti naknadni izpostavljenosti toksinom C. botulinum v nekaj mesecih. Študija, ki jo National Institutes of Health financira, je bila objavljena v znanstveni reviji PLoS ONE.

Skoraj vse miši, ki so prejeli gensko zdravljenje, preživela smrtni odmerek botulinum toksina, ki jim v dveh mesecih po eni lecheniya- postopka, nato pa od začetka toksina oslabi varstvo. Genska terapija hitro vodi do tvorbe imunitete - miši preživelo, če so bile obdelane v 90 minutah po izpostavljenosti botulinum toksin.

Boj proti bioterorizmu in bolezni

Profesor Shoemaker je dejal, da bi lahko to odkritje še številne aplikacije, od ustvarjanja novih orodij za zaščito vojakov pred biološkega terorizma napadi pri razvoju terapij, da boja proti drugim boleznim, ki jih povzročajo bakterije, ki proizvajajo toksine povzročajo.

Raziskovalci iz CummingsSchool poskušal ustvariti podoben gen zdravila za zdravljenje hude bolezni gastrointestinalnega trakta, vključno z Shiga proizvaja toksine, E. coli in Clostridiumdifficile, povzročene po katerem Centra za nadzor bolezni, približno 30 000 smrti v ZDA vsako leto.

V zadnjem času so raziskovalci iz CummingsSchool poročali, da je genska terapija z antitoksina, profesorja Shoemaker razviti zelo učinkovite pri zaščiti prašičev z letalno poškodbe možganov, potem ko so okužene z Shiga proizvaja toksine E. coli.

"Prednost genske terapije je, da je zelo vsestranski - omenjeni Profesor Shoemaker. - Lahko ga spremenite tako, da bo organizem proizvaja toksinov boj beljakovine za kratko ali dolgo časa, odvisno od tega, kaj potrebujete. "

Na primer, pri bolnikih z Clostridiumdifficile pogosto obdela več tednov ali mesecev, da se prepreči ponovitev hude črevesne bolezni. "Toda v genski terapiji, - je dodal - pacientovo telo lahko tvorijo beljakovine potrebne za nevtralizacijo škodljivih toksinov, ustavitev nadaljnje škode dokler patogen proizvaja toksin, ki je bil uspešno posušen."