Genska terapija cistične fibroze je pokazala obetavne rezultate poskusov

"Rezultati preskusov, če prvi dokaz koncepta, ki je non-virusni genska terapija varna in lahko izboljšajo delovanje pljuč pri bolnikih s cistično fibrozo," - so raziskovalci zapisali v The Lancet Pnevmologija listu.

udeleženci študijskega prejela gensko zdravljenje, vdihavanje maščobne kroglice, ki vsebujejo korekcijskega DNA.

Znanstveniki so dodali, da je treba test, ki ga je Consortium cistično fibrozo Gene Therapy Veliki Britaniji začela opravljati nadaljnje študije za oceno optimalnega režima odmerjanja in zdravljenja.

Placebo nadzorom, je bila dvojno slepa študija, izvedena na dveh centrih v Veliki Britaniji. Udeležilo se ga je 136 bolnikih s cistično fibrozo pri starosti 12 let.

Bolniki so prejeli bodisi mesečno dozo genske terapije ali placebo za 1 leto.

Preskus Preskus genska terapija, pri kateri je bolnik inhalira DNA molekulo zavit v maščobne kroglice (liposomov), ki se dobavljajo pravilno kopijo gena pri pljučnega sluznici v.

Cistična fibroza - bolezen, pri kateri so pljuča proizvajajo preveč gosto sluz, ki diha utrudnennym in poveča tveganje za okužbe.

Bolezen povzroča en sam okvarjenega gena, ki se nahaja na kromosomu 7.

Genska terapija je pokazala, "pomembne, vendar skromne" koristi

Raziskovalci so napisali, da po 1 letu zdravljenja, v primerjavi s placebom pri bolnikih, ki se zdravijo z genskim zdravljenjem, je pokazala "veliko, čeprav skromno izboljšanje" forsiranega ekspiracijskega volumna v 1 sekundi (merjenje pljučne funkcije). Raziskovalci Upoštevajte, da ti rezultati kažejo "stabilizacijo pljučne funkcije v skupini zdravljenja."

Prišli so do zaključka, da je test za prvič pokazala, da imajo lahko ponovi odmerki genske terapije pomemben vpliv na cistično fibrozo in pljučne funkcije sprememb.

Vendar pa znanstveniki opozarjajo, da bi morali še vedno nekaj dela, preden se zdravljenje lahko uporabljajo v klinični praksi. Treba je izboljšati učinkovitost in vzpostaviti pravilno odmerjanje.

Vodilni avtor Eric Elton, profesor genske terapije in pulmologije iz Imperial College London, svetovalec zdravnik na Royal Brompton Hospital, je koordinator konzorcija. Dodaja, da so rezultati pokazali tudi pomanjkanje zdravljenje težav z varnostjo, in: "Kljub temu, da je bil učinek v nasprotju, nekateri bolniki bolje odzovejo na zdravljenje od drugih, so rezultati spodbudni, teren za nadaljnja testiranja, ki, upamo, bomo lahko izboljšali učinkovitost. "

"Menimo, da je uporaba bolj visoko, pogosto doziranje, pa tudi kombinacije z drugimi načini zdravljenja, da izvede nadaljnje študije," - je še dodal.

Spremembe pri zdravljenju cistične fibroze

Profesor Elton je pojasnil, da z osredotočanjem na osnovno napako, ki je podlaga bolezni ne njenih simptomov, ki jih nameravajo doseči spremembe v zdravljenju cistične fibroze, "Na koncu, upamo, da bo genska terapija povzroči pri bolnikih s cistično fibrozo na običajno trajanje življenje, bistveno izboljšanje njene kakovosti. "

Test je bil financiran v okviru partnerstva med raziskovalnega sveta Medical in Nacionalnega inštituta za zdravje raziskave.

Konzorcij razvija tudi drugo metodo zdravljenja, ki uporablja virus dostaviti popravljen DNA v pljučnih celicah. Prve klinične poskuse pa naj bi začeli leta 2016.